Gestione del paziente con pregresso inibitore nell’emofilia A

L’emofilia di tipo A è una malattia genetica rara che si cura principalmente con la somministrazione per tutta la vita della terapia di sostituzione a base del fattore della coagulazione deficitario, cioè il fattore VIII.
In questa patologia, il più grave evento avverso correlato al trattamento è l’insorgenza di inibitore, che determina un incremento di morbilità e di mortalità e costituisce un grosso ostacolo al prosieguo della terapia.
Il presente testo nasce da due incontri tra professionisti esperti nella cura dell’emofilia volti al confronto sulla gestione del paziente con inibitore presente o pregresso.
Dopo una parte introduttiva, il testo affronta i temi relativi alle possibilità terapeutiche analizzando la letteratura presente sull’immune tolerance induction (ITI) di prima e seconda linea, sia con prodotti standard half-life (SHL), sia con fattori extended half-life (EHL), e su emicizumab con le sue terapie di combinazione.
Infine, il volume entra nel vivo della discussione trattando delle strategie da adottare in caso di eradicazione incompleta dell’inibitore e a seguito di un’eradicazione completa, valutando anche la possibilità di switch a EHL, fornendo dati derivanti dalla letteratura e spunti tratti dall’esperienza sul campo nei centri coinvolti.